FDA批准硫代硫酸钠商品名Pedmar

年9月20日,FDA批准硫代硫酸钠(商品名Pedmark)用于降低1个月及以上患有局部非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂相关的耳毒性风险。

在两项多中心开放标签、随机对照试验中,对接受基于顺铂的癌症化疗的儿科患者:SIOPEL6和COGACCL进行了疗效评估。

SIOPEL6招募了名标准风险肝母细胞瘤患者,接受了6个周期的围手术期顺铂化疗。患者以1:1的比例随机接受基于顺铂的化疗,根据实际体重以各种剂量给予或不联合硫代硫酸钠。主要结局是BrockGrade大于或等于1听力损失的患者百分比,在治疗后或年龄至少为3.5岁(以较晚者为准)使用纯音测听法进行评估。硫代硫酸钠和顺铂组的听力损失发生率较低,为39%,而单用顺铂组为68%,未经调整的相对风险为0.58%。

COGACCL招募了名接受化疗方案的实体瘤儿科患者,包括累积顺铂剂量为mg/m2或更高,单个顺铂剂量输注超过6小时或更短。患者以1:1的比例随机接受基于顺铂的化疗,联合或不联合硫代硫酸钠。在77例局部非转移性实体瘤患者中评估了疗效。主要结局是根据美国言语-语言-听力协会标准进行的听力损失,在基线和顺铂最终疗程后4周进行评估。硫代硫酸钠和顺铂组的听力损失发生率较低,为44%,低于单用顺铂组的58%,未经调整的相对风险为0.75。

两项试验中最常见的不良反应是呕吐、恶心、血红蛋白减少、高钠血症和低钾血症。




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